【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】在臨床用藥需求推動下，罕見病藥物市場持續(xù)升溫。有數(shù)據(jù)預(yù)測，到2030年，中國罕見病藥物市場將激增至259億美元(約合1878億元人民幣)。為滿足罕見病藥物市場需求，近年來，國家不斷出臺利好政策，在系列利好政策的驅(qū)動下，藥物注冊審評審批、研發(fā)和生產(chǎn)流程得到不斷優(yōu)化，罕見病新藥加速面世。
 

　　根據(jù)國家藥監(jiān)局發(fā)布的《2023年度藥品審評報告》顯示，2023年批準罕見病用藥 45 個品種(未包括化藥 4 類罕見病用藥)，其中 15 個品種(33.3%)通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市(詳見附件 2)，1 個附條件批準上市。
 

　　此外，根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2023年至今通過優(yōu)先審評審批獲批的罕見病藥共有20個，覆蓋酪氨酸血癥、結(jié)節(jié)性硬化癥、血友病等14個收錄于《第一批罕見病目錄》的疾病病種，以及神經(jīng)纖維瘤、骨巨細胞瘤、泛發(fā)性膿皰型銀屑病3個收錄于《第二批罕見病目錄》的疾病病種。
 

　　上述20款藥物包括蘇庇醫(yī)藥的尼替西農(nóng)膠囊、尼替西農(nóng)口服混懸液、阿那白滯素注射液；阿斯利康的硫酸氫司美替尼膠囊；Nobelpharma的西羅莫司凝膠、醋酸鋅片；華東醫(yī)藥的人凝血因子IX；Mirum的氯馬昔巴特口服溶液；Recordati的卡谷氨酸分散片；Immedica的口服用苯丁酸甘油酯；石家莊四藥的司替戊醇干混懸劑；未來藥物開發(fā)的醋酸氟輕可的松片；Orphalan的鹽酸曲恩汀片；遠大醫(yī)藥的卡谷氨酸片；石藥集團的納魯索拜單抗注射液；健贊的注射用艾夫糖苷酶α；武田藥品的注射用舒索凝血素α；勃林格殷格翰的佩索利單抗注射液(皮下注射)；諾華的鹽酸伊普可泮膠囊；億帆醫(yī)藥的二氮嗪口服混懸液。
 

　　其中，納魯索拜單抗注射液是石藥集團的1類創(chuàng)新藥，是獲批上市的的 IgG4 亞型全人源抗 RANKL 單克隆抗體，用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤。
 

　　資料顯示，納魯索拜單抗采取皮下注射，通過阻斷 RANKL 與破骨細胞前體細胞、破骨細胞、破骨細胞樣巨細胞等細胞的膜上受體 RANK 結(jié)合，抑制 RANKL-RANK 信號通路介導(dǎo)的上述細胞分化成熟與功能活性，預(yù)期可治療與 RANKL-RANK 信號通路活化導(dǎo)致的相關(guān)疾病，如骨巨細胞瘤、骨質(zhì)疏松、腫瘤骨轉(zhuǎn)移等。
 

　　司替戊醇干混懸劑為兒童罕見病用藥，用于治療嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇(Dravet綜合征)。石家莊四藥在2022年4月提交3類仿制上市申請，并于2023年7月獲批。該產(chǎn)品的到來，將為Dravet綜合征患兒帶來了新的用藥選擇。
 

　　尼替西農(nóng)膠囊、尼替西農(nóng)口服混懸液和阿那白滯素注射液同為蘇庇醫(yī)藥開發(fā)的兒童罕見病新藥，其中，尼替西農(nóng)是一款適用于兒童/成人Ⅰ型酪氨酸血癥的藥物；阿那白滯素是一種白細胞介素1(IL-1)受體拮抗劑，用于兒童/成人自身炎癥性周期性發(fā)熱綜合征(家族性地中海熱)。
 

　　據(jù)悉，《罕見病診療指南(2019年版)》指出，Ⅰ型酪氨酸血癥是一種可治療的遺傳代謝病，HPPD抑制劑尼替西農(nóng)可防止毒性極大的馬來酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸及其旁路代謝產(chǎn)物琥珀酰丙酮蓄積，從而減輕肝腎功能損傷，使癥狀得到緩解，明顯改善遠期預(yù)后，提高生存率，并可降低肝細胞癌的發(fā)生率。一旦確診Ⅰ型酪氨酸血癥，應(yīng)盡快開始尼替西農(nóng)治療。
 

　　億帆醫(yī)藥的二氮嗪口服混懸液于今年初獲得國家藥品監(jiān)督管理局核準，成為國內(nèi)頭家通過仿制藥一致性評價的企業(yè)。該藥用于治療先天性高胰島素性低血糖血癥，是ICPE推薦的一線治療藥物。此藥獲批上市將惠及國內(nèi)患者。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，該藥2022年全球市場規(guī)模約為1337萬美元，2023年上半年約為717萬美元。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，隨著隨著越來越多罕見病新藥的加速面世，一些罕見病患者將獲得更多用藥選擇。
 

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