【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】核酸藥物包括反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA適配體(Aptamer)等。有業(yè)內(nèi)人士表示，核酸藥物被認(rèn)為是繼小分子藥物和單克隆抗體之后的第三代創(chuàng)新藥物，具有研發(fā)周期短、不易產(chǎn)生耐藥性等優(yōu)點(diǎn)。
 

　　近年來(lái)，核酸藥物市場(chǎng)熱度持續(xù)攀升。有數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)，到2030年全球核酸藥物市場(chǎng)有望達(dá)到250億美元。而中國(guó)市場(chǎng)，預(yù)計(jì)到2025年將達(dá)到3億美元以上。據(jù)悉，針對(duì)這一熱門領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)不少藥企加緊布局。
 

　　如悅康藥業(yè)9月30日披露投資者關(guān)系活動(dòng)記錄表顯示，公司小核酸藥物和mRNA疫苗研發(fā)及中試生產(chǎn)平臺(tái)已初步建設(shè)完成，加強(qiáng)了從靶點(diǎn)篩選與確認(rèn)、序列設(shè)計(jì)、抗原設(shè)計(jì)、藥效評(píng)價(jià)、CMC小試和中試、臨床試驗(yàn)到注冊(cè)申報(bào)的全鏈條的研發(fā)能力。同時(shí)，公司自研的可電離陽(yáng)離子脂質(zhì)輔料YK-009已完成CDE原輔包平臺(tái)及FDA DMF的備案登記，成功應(yīng)用于公司核酸藥物管線中。另外，公司治療原發(fā)性肝癌的反義核酸藥物CT102正在開(kāi)展臨床IIa期試驗(yàn)。
 

　　君實(shí)生物在小核酸藥物方面也早有布局，其早在2021年就搭建了siRNA藥物研發(fā)平臺(tái)。2023年11月，君實(shí)潤(rùn)佳小核酸創(chuàng)新藥研發(fā)生產(chǎn)基地項(xiàng)目正式開(kāi)工啟建，投資總額超過(guò)50億元。該項(xiàng)目計(jì)劃落戶10條小核酸藥物管線的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售。目前，君實(shí)生物在研管線中共有JS401、RP903兩款siRNA藥物，目前均處于臨床1期。
 

　　君實(shí)生物在2024年半年報(bào)中提到，其siRNA藥物研發(fā)平臺(tái)使用生物信息學(xué)及機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)對(duì)siRNA進(jìn)行理性設(shè)計(jì)，獲得抑制作用的siRNA序列。通過(guò)修飾模式設(shè)計(jì)，在提高siRNA穩(wěn)定性的同時(shí)降低副作用。獲得具有抑制活性的siRNA序列后，其與靶向投遞分子組合形成具有靶向抑制作用的siRNA藥物。此外，siRNA的合成純化及中試生產(chǎn)平臺(tái)也將在近期搭建完成，進(jìn)一步提高項(xiàng)目研發(fā)能力。
 

　　石藥集團(tuán)在mRNA技術(shù)平臺(tái)上已有多項(xiàng)進(jìn)展，其中“SYS6026注射液”IND申請(qǐng)已獲受理，擬用于治療HPV16和18亞型陽(yáng)性的實(shí)體瘤。此前，其開(kāi)發(fā)的基于LNP轉(zhuǎn)染的CAR-T細(xì)胞候選療法SYS6020也已獲批IND申請(qǐng)。
 

　　此外，對(duì)于前景大的小核酸藥物市場(chǎng)，信達(dá)生物、恒瑞醫(yī)藥等藥企也已經(jīng)搶先布局。如恒瑞醫(yī)藥也在2023年啟動(dòng)了siRNA藥物HRS-5635的臨床試驗(yàn)。同樣看中小核酸藥物的還有華東醫(yī)藥和信達(dá)生物，它們均與圣因生物達(dá)成合作，切入小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域。此外，圣諾醫(yī)藥擁有自研遞送系統(tǒng)——多肽納米顆粒，同時(shí)公司也有多款siRNA藥物進(jìn)入臨床。
 

　　分析人士指出，RNA技術(shù)應(yīng)用前景不可小覷，除了已在傳染病和腫瘤治療領(lǐng)域展現(xiàn)出的廣闊前景，那些掌握mRNA平臺(tái)核心技術(shù)的企業(yè)，未來(lái)可能通過(guò)調(diào)控特定microRNA的表達(dá)來(lái)抑制腫瘤細(xì)胞的生長(zhǎng)和擴(kuò)散，同時(shí)利用mRNA腫瘤疫苗來(lái)誘導(dǎo)機(jī)體產(chǎn)生針對(duì)腫瘤細(xì)胞的特異性免疫反應(yīng)，充分利用兩種核酸技術(shù)的作用機(jī)制和優(yōu)勢(shì)，提高對(duì)特定腫瘤的治療效果。
 

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