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該藥企獲得數(shù)億元融資,將推動(dòng)基因編輯藥物創(chuàng)新研發(fā)

2024年12月30日 17:28:10來(lái)源:制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量:39699

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  【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】12月30日瑞風(fēng)生物科技有限公司(簡(jiǎn)稱“瑞風(fēng)生物”)宣布獲得數(shù)億元人民幣的新一輪融資。所融資金將主要用于推動(dòng)瑞風(fēng)生物基因編輯藥物臨床試驗(yàn)、后續(xù)研發(fā)管線擴(kuò)展以及核心技術(shù)創(chuàng)新。
 
  資料顯示,瑞風(fēng)生物是一家基因編輯藥物創(chuàng)新企業(yè),以基因編輯技術(shù)為核心驅(qū)動(dòng),致力于革新性藥物的誕生。作為企業(yè)戰(zhàn)略發(fā)展的關(guān)鍵一環(huán),瑞風(fēng)生物構(gòu)建了核心技術(shù)平臺(tái)——TIPBIG™,該平臺(tái)結(jié)合了基因組學(xué)、人工智能和實(shí)驗(yàn)生物學(xué)等技術(shù),推動(dòng)公司在基因編輯工具等多個(gè)關(guān)鍵技術(shù)方面的創(chuàng)新。
 
  據(jù)悉,公司持續(xù)在血液科、眼科等疾病方向積累了成果,在包括基因編輯工具創(chuàng)新、成藥策略發(fā)現(xiàn)、新型動(dòng)物模型構(gòu)建、多層次藥效和安全性評(píng)估等層面具備了高水平的技術(shù)積累,擁有體內(nèi)和體外兩大創(chuàng)新藥物方向。
 
  其中,瑞風(fēng)生物β-地中海貧血RM-001在全球范圍內(nèi)頭次開展了基于新靶點(diǎn)基因編輯的臨床研究,并取得了臨床療效,全部受試者實(shí)現(xiàn)迅速脫離輸血并治愈,具有潛力。確證性臨床試驗(yàn)有望近期開展。瑞風(fēng)生物還在α-地中海貧血領(lǐng)域取得了重大突破,其創(chuàng)新的基因編輯藥物RM-004已成功治愈頭位患者,展示了其潛力。
 
  相關(guān)投資人表示,瑞風(fēng)生物作為基因編輯藥物開發(fā)代表,其β-地貧管線藥物已在初期臨床上幫助19名患者完全擺脫輸血依賴,不僅挽救了這些青少年兒童患者及其家庭的命運(yùn),同時(shí)減輕了地區(qū)血庫(kù)壓力,顯示出巨大的社會(huì)效益。他們依托生物科技的探索實(shí)踐,證明了基因治療藥物的前景和價(jià)值,十分符合其致力孵育現(xiàn)代城市新質(zhì)生產(chǎn)力的要求。
 
  在眼科藥物方向,瑞風(fēng)生物視網(wǎng)膜疾病Usher綜合征藥物RM-101于2024年相繼獲得中美監(jiān)管部門批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。
 
  資料顯示,視網(wǎng)膜色素變性(Retinitis pigmentosa)是一組嚴(yán)重的遺傳性眼科疾病,主要特征為視網(wǎng)膜光感受器細(xì)胞的進(jìn)行性退化,導(dǎo)致視力逐漸喪失。Usher綜合征是與視網(wǎng)膜色素變性有關(guān)的常見綜合征。Usher綜合征主要分為三種類型。目前,Usher綜合征暫無(wú)獲批的藥物或治療方法,存在著巨大的未被滿足的臨床需求,基因編輯治療有望扭轉(zhuǎn)這一局面。瑞風(fēng)生物自主研發(fā)的基因編輯藥物RM-101,有望通過(guò)一次性視網(wǎng)膜下注射,在患者的視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中誘導(dǎo)產(chǎn)生功能性的蛋白,最終提升患者視力。
 
  此外,在中長(zhǎng)期規(guī)劃中,瑞風(fēng)生物還布局了CNS和肝臟等領(lǐng)域的重大疾病體內(nèi)基因編輯療法,部分項(xiàng)目已取得階段性進(jìn)展。
 
  對(duì)于此次融資,瑞風(fēng)生物表示,這不僅是資金的注入,更是市場(chǎng)的信任。相關(guān)投資負(fù)責(zé)人表示,看好CGT賽道在生命科學(xué)領(lǐng)域的核心價(jià)值。本次投資瑞風(fēng)生物,不僅是對(duì)CGT賽道的持續(xù)看好,也是投資理念的體現(xiàn)。其看重瑞風(fēng)生物的創(chuàng)新能力和發(fā)展?jié)摿?,期待其在基因編輯領(lǐng)域的破壞性創(chuàng)新力能為整個(gè)行業(yè)帶來(lái)變革。
 
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