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聚焦?jié)u凍癥治療，近日多家中國藥企新藥開發(fā)傳捷報

2025年02月20日 11:11:35來源：制藥網(wǎng)點擊量：22292

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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】漸凍癥是一種不可逆的致死性運動神經(jīng)元病，由于其致病機制十分復雜，是一種沒有明確靶點的疾病，導致長久以來ALS新藥的研發(fā)失敗率高，治療藥物也十分有限。不過，隨著生物科技的飛速發(fā)展，以及臨床需求的增長，近年來漸凍癥治療藥物的臨床試驗數(shù)量正逐步增加，不少新藥正以其獨特的靶向作用機制，為患者帶來新的治療希望。

　　近日，有報道稱，上海賽爾欣生物的NP001項目獲FDA受理。該藥是全球頭款針對漸凍癥的Treg細胞治療產(chǎn)品，采用鞘內(nèi)注射，已在中美完成IND申報，目前正進行臨床研究，初步數(shù)據(jù)顯有效。

　　據(jù)了解，在2024年12月24日，賽爾欣生物就在鄭州大學第一附屬醫(yī)院成功執(zhí)行了全球首次針對肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS，俗稱漸凍癥)患者的自體多克隆調(diào)節(jié)性T細胞(Treg)鞘內(nèi)注射療法，治療采用的正是NP001產(chǎn)品。當時，接受治療的受試者各項生理指標均表現(xiàn)良好，治療流程順暢，患者狀態(tài)保持穩(wěn)定，且未觀察到任何不良反應。

　　值得一提的是，賽爾欣生物的NP001項目近期好消息頻現(xiàn)，除了獲FDA受理外，前不久公司還宣布已成功完成數(shù)千萬元人民幣的Pre-A輪融資。而這一輪融資將為NP001項目臨床試驗的推進以及其它在研產(chǎn)品的研發(fā)提供有力支持，助力Treg療法的臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化發(fā)展。

　　2月19日，據(jù)CDE消息，維泰瑞隆開發(fā)的1類新藥SIR2501片獲批臨床，擬用于治療漸凍癥。

　　公開資料顯示，維泰瑞隆致力于開發(fā)能夠從根本上解決衰老相關退行性疾病的變革性療法，采用圍繞關鍵致病信號通路進行產(chǎn)品開發(fā)的管線策略，自成立以來已經(jīng)建立起了多元化的研發(fā)管線，聚焦于衰老相關退行性疾病的致病機理，包括細胞程序性死亡，神經(jīng)保護性通路、神經(jīng)炎癥等。本次獲批臨床的SIR2501片針對適應癥為ALS，但具體作用機制尚未公開。

　　2月17日，萬邦德發(fā)布公告，全資子公司萬邦德制藥集團有限公司于2025年2月13日收到FDA的認定函，甲鈷胺用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，也稱漸凍癥)獲得FDA授予的孤兒藥資格認定。

　　公告指出，甲鈷胺具備雙重神經(jīng)保護機制，并顯現(xiàn)出在治療神經(jīng)退行性疾病中的潛在價值。目前，甲鈷胺凍干粉針劑已由國際頭部藥企衛(wèi)材公司完成了臨床試驗并于2024年9月在日本獲批用于漸凍癥的治療。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

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