罕見病藥物研發(fā)升溫，中國藥企正積極下場！

2025年03月28日 16:23:38來源：制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量：33992

下載制藥通APP
隨時訂閱專業(yè)資訊

　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近年來，全球罕見病藥物研發(fā)正呈現(xiàn)出更加多元化和創(chuàng)新化的趨勢，同時，藥物臨床、上市的數(shù)量也在持續(xù)增長。數(shù)據(jù)顯示，2024年中國共批準(zhǔn)29款罕見病藥物上市，其中13款通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市。

　　2025年以來，國內(nèi)也已有多款罕見病藥物獲批。如3月27日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站公示，阿斯利康旗下專注于罕見病領(lǐng)域的Alexion公司申報的1類新藥eneboparatide注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療慢性甲狀旁腺功能減退癥。

　　Eneboparatide是一種甲狀旁腺激素受體1(PTHR1)激動劑，旨在滿足甲狀旁腺功能減退癥的治療目標(biāo)。據(jù)了解，2024年3月，阿斯利康宣布以10.5億美元收購罕見內(nèi)分泌疾病領(lǐng)域生物技術(shù)公司Amolyt Pharma，從而獲得這款藥物。目前，該產(chǎn)品已獲得美國FDA授予的快速通道資格和孤兒藥資格，并獲得歐洲藥品管理局的孤兒藥資格，用于治療HypoPT。

　　值得注意的是，隨著藥企對罕見病藥物的關(guān)注持續(xù)加大，中國藥企在罕見病治療領(lǐng)域的參與度也正在不斷提升。近期，多款國產(chǎn)創(chuàng)新藥開發(fā)已迎來新進(jìn)展。

　　3月26日消息，博安生物自主研發(fā)的靶向CD228創(chuàng)新抗體偶聯(lián)藥物BA1302已獲得美國FDA授予鱗狀非小細(xì)胞肺癌和胰腺癌兩個適應(yīng)癥的孤兒藥資格認(rèn)定。BA1302為中國頭個進(jìn)入臨床階段的靶向CD228創(chuàng)新抗體偶聯(lián)藥物(ADC)，擬用于多種實體瘤的治療。

　　3月19日，上海復(fù)宏漢霖生物技術(shù)股份有限公司宣布，其創(chuàng)新的抗HER2單克隆抗體(mAb)HLX22用于治療胃癌，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格(ODD)。HLX22為復(fù)星醫(yī)藥自AbClon,Inc.許可引進(jìn)、并后續(xù)自主研發(fā)的新型靶向HER2的單克隆抗體，擬用于胃癌和乳腺癌等實體瘤的治療。

　　2月26日，華東醫(yī)藥發(fā)布消息稱，其全資子公司中美華東自主研發(fā)的ADC創(chuàng)新藥注射用HDM2005的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。公開資料顯示，注射用HDM2005是由中美華東自主研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的1類生物新藥，是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。

　　……

　　據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2024年，中國已約有210條罕見病藥物管線正處于臨床試驗階段，其中近38%正處于三期臨床階段，涵蓋20種罕見病。對此，分析人士認(rèn)為，這些進(jìn)展體現(xiàn)了中國在罕見病藥物研發(fā)和審評政策上的持續(xù)優(yōu)化，未來，在中外藥企的共同努力下，必將為廣大罕見病患者提供更多新的治療選擇。

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

上一篇：上市企業(yè)進(jìn)入一季報披露期，多家藥企業(yè)績實現(xiàn)增長！

下一篇：輝瑞等跨國藥企持續(xù)加大在中國投入，加速本土化創(chuàng)新進(jìn)程

版權(quán)與免責(zé)聲明：凡本網(wǎng)注明“來源：制藥網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-制藥網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的，應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用，并注明“來源：制藥網(wǎng)http://www.emgame.cn”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其它來源（非制藥網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點(diǎn)或和對其真實性負(fù)責(zé)，不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題，請在作品發(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。