【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近年來，隨著國家對罕見病的大力支持，一些罕見病的規(guī)范診療和救治管理水平得到提升，創(chuàng)新治療方案也不斷涌現(xiàn)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，僅在近一個(gè)月，至少有4款罕見病藥在華獲批，為國內(nèi)患者帶來新的治療選擇。
 

　　具體來看，近日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報(bào)的波哌達(dá)可基注射液(商品名：信玖凝)上市，用于治療中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成年患者。血友病b是由凝血因子ix(fix)缺乏引起的出血性疾病。信玖凝是頭個(gè)血友病B基因治療藥物，其上市后將給中重度血友病 B成年患者帶來治療新選擇。
 

　　3 月31 日，羅氏的奧瑞利珠單抗注射液獲批。該藥用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥，涵蓋臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化及活動性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化，以及成人原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥。資料顯示，成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性病變的自身免疫性疾病，其特點(diǎn)是在大腦和脊髓中形成斑塊狀炎癥細(xì)胞浸潤并導(dǎo)致神經(jīng)纖維髓鞘的破壞，這種損害會導(dǎo)致神經(jīng)傳導(dǎo)的異常和神經(jīng)元的不可逆損傷，進(jìn)而導(dǎo)致多種癥狀,如感覺障礙、肌無力、平衡障礙和視覺障礙等。奧瑞利珠單抗注射液是靶向 CD20 陽性 B 細(xì)胞的單抗藥物，患者每六個(gè)月僅需進(jìn)行一次靜脈輸注，能提高患者治療依從性。
 

　　同日，優(yōu)時(shí)比的羅澤利昔珠單抗注射液獲 NMPA 批準(zhǔn)。該藥物可與常規(guī)治療藥物聯(lián)用，治療乙酰膽堿受體(AChR)或肌肉特異性受體酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者。據(jù)介紹，重癥肌無力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙罕見疾病，可引起明顯的肌無力、疲勞等癥狀，導(dǎo)致言語、行動、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤，疾病加重至肌無力危象(累及呼吸肌導(dǎo)致呼吸衰竭)可危及生命。數(shù)據(jù)顯示，我國重癥肌無力中，AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型。羅澤利昔珠單抗注射液是新生兒 Fc 受體拮抗劑，采用皮下注射方式，單次治療僅需6分鐘。
 

　　更早的3月12日，諾華的司庫奇尤單抗獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療中重度化膿性汗腺炎的成人患者?；撔院瓜傺?HS)又稱反常性痤瘡(AI)，是一種因毛囊閉鎖導(dǎo)致毛囊皮脂腺單位受累的慢性復(fù)發(fā)性炎癥性皮膚病，其化膿性汗腺炎其發(fā)病機(jī)制較為復(fù)雜，涉及遺傳、激素、細(xì)菌感染、毛囊口角化異常等多種因素，這種疾病發(fā)作期間往往伴有疼痛和腫脹，通過手術(shù)的方式僅能緩解一時(shí)，因此非常困擾患者。司庫奇尤單抗是選擇性靶向 IL-17A 的單克隆抗體，通過與 IL-17A 相應(yīng)受體結(jié)合，阻斷信號轉(zhuǎn)導(dǎo)，抑制下游炎癥反應(yīng)，可減少化膿性汗腺炎患者的膿腫和炎性結(jié)節(jié)。
 

　　結(jié)語
 

　　上述罕見病藥物的獲批，是醫(yī)療領(lǐng)域的重大突破，將為眾多罕見病患者帶去新希望。相信在國家持續(xù)支持與藥企積極研發(fā)下，未來將有更多創(chuàng)新療法問世，進(jìn)一步改善罕見病患者的生活質(zhì)量，助力他們重歸正常生活。
 

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