【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2025年1季度FDA一共批準(zhǔn)上市了7款新藥，包括第一三共與阿斯利康的德達(dá)博妥單抗、Medac制藥的曲奧舒凡(聯(lián)合適應(yīng)癥)、福泰制藥的VX-548、SpringWorks與輝瑞的莫達(dá)美替尼、Deciphera的維塞替尼、GSK的吉泊達(dá)星以及Alnylam與賽諾菲的非妥西蘭。
 

　　第一三共與阿斯利康的德達(dá)博妥單抗于今年1月獲美國FDA批準(zhǔn)，可用于治療無法切除或轉(zhuǎn)移性、激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER2)陰性乳腺癌的成人患者。
 

　　德達(dá)博妥單抗，是一種靶向TROP2的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)，由第一三共與阿斯利康共同合作開發(fā)。該藥物主要針對(duì)TROP2(滋養(yǎng)層細(xì)胞表面抗原2)，已經(jīng)日本及美國上市獲批。在此前的日本獲批適應(yīng)癥為治療HR陽性、HER2陰性無法切除或復(fù)發(fā)的乳腺癌，與此同時(shí)，該適應(yīng)癥已同步在中國和歐盟提交了上市申請(qǐng)并正在審評(píng)中。
 

　　1月，Medexus制藥公司宣布FDA已批準(zhǔn)Grafapex(treosulfan，曲奧舒凡)與氟達(dá)拉濱聯(lián)合使用，作為異基因造血干細(xì)胞移植(alloHSCT)的準(zhǔn)備方案，用于1歲及以上患有急性髓細(xì)胞白血病(AML)或骨髓增生異常綜合征(MDS)的成人和兒童患者。
 

　　資料顯示，treosulfan是一種烷化劑，作為一種在患者接受被稱為“異基因造血干細(xì)胞移植”的骨髓移植前給予患者的藥物。它被用作“調(diào)理”治療，以清除患者的骨髓并為移植的骨髓細(xì)胞騰出空間，然后骨髓細(xì)胞可以產(chǎn)生健康的血細(xì)胞。
 

　　福泰制藥的VX-548于今年2月獲得FDA批準(zhǔn)上市，資料顯示，VX-548是一種口服選擇性NaV1.8抑制劑，其作用機(jī)制與阿片類藥物完全不同。NaV1.8是一種電壓門控鈉通道，主要存在于外周神經(jīng)系統(tǒng)，負(fù)責(zé)傳遞痛覺信號(hào)。通過選擇性抑制NaV1.8通道，VX-548能夠阻斷疼痛信號(hào)的傳導(dǎo)，而不作用于大腦，因此不會(huì)導(dǎo)致成癮。這與阿片類藥物通過作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)產(chǎn)生鎮(zhèn)痛效果并伴隨成癮風(fēng)險(xiǎn)形成了鮮明對(duì)比。在多項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中，VX-548顯示出顯著的鎮(zhèn)痛效果和良好的安全性。
 

　　2月，SpringWorks Therapeutics 宣布，美國 FDA 已批準(zhǔn)其 MEK 抑制劑 Gomekli(mirdametinib)上市，用于治療患有 1 型神經(jīng)纖維瘤病 (NF1) 且有癥狀的叢狀神經(jīng)纖維瘤 (PN) 且無法完全切除的 2 歲及以上成人和兒童患者。新聞稿指出，這是一個(gè)獲批用于治療成人和兒童 NF1-PN 的藥物。該產(chǎn)品是 SpringWorks 從輝瑞(PFE.US)引進(jìn)的。
 

　　2月，日本Ono Pharma公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)激酶抑制劑Romvimza(維塞替尼、vimseltinib)，用于有癥狀的腱鞘巨細(xì)胞瘤(Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT)成人患者，這些患者的手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能障礙惡化或嚴(yán)重發(fā)病。資料顯示，Vimseltinib 是一種集落刺激因子 1 受體(CSF1R)抑制劑 ，原先由 Deciphera Pharmaceuticals 開發(fā)，專門被設(shè)計(jì)用于選擇性和強(qiáng)效抑制 CSF1R。2024年，Ono公司通過斥資約24 億美元收購 Deciphera 從而獲得了這款產(chǎn)品。
 

　　3月，GSK宣布，美國FDA批準(zhǔn)抗生素Blujepa(gepotidacin)上市，用于治療單純性尿路感染(uUTI)的成人及12歲以上青少年患者。作為一款具有全新作用機(jī)制的抗生素，Blujepa為克服抗微生物藥物耐藥性(AMR)提供了有力的新工具。據(jù)悉，Blujepa是一款具有獨(dú)特作用機(jī)制的口服抗生素。它能夠均衡抑制兩種不同的II型拓?fù)洚悩?gòu)酶，從而對(duì)大多數(shù)目標(biāo)病原體，包括對(duì)現(xiàn)有抗生素耐藥的菌株產(chǎn)生抗菌活性。由于能夠均衡抑制兩種酶的活性，細(xì)菌需要在兩種酶上同時(shí)出現(xiàn)突變才能顯著降低對(duì)Blujepa的敏感性，因此預(yù)期產(chǎn)生耐藥性的可能性較低。
 

　　3月，賽諾菲和Alnylam聯(lián)合開發(fā)的潛在重磅siRNA療法Qfitlia(fitusiran)獲美國FDA批準(zhǔn)。這款療法通過抑制肝臟中抗凝血酶的生產(chǎn)，有望成為一種革命性的預(yù)防手段，造福所有血友病患者。fitusiran靶向SERPINC1基因的mRNA，抑制肝臟中抗凝血酶的產(chǎn)生，從而重新平衡止血功能。兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，它能顯著減少患者的出血率——與對(duì)照組相比，每月一次皮下注射fitusiran，就可將患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，給藥次數(shù)可降低到每兩個(gè)月一次。
 

　　2025 年一季度 FDA 批準(zhǔn)的這 7 款新藥，涵蓋了癌癥、血液疾病、疼痛、感染以及罕見病等多個(gè)領(lǐng)域，從不同角度展現(xiàn)了醫(yī)藥研發(fā)的創(chuàng)新突破。這些新藥的上市，不僅為患者提供了更多有效的治療方案，也為全球醫(yī)療健康事業(yè)注入了強(qiáng)大動(dòng)力。
 

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