【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】漸凍癥，是一種罕見、致命的神經(jīng)退行性疾病，具體累及上/下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉，表現(xiàn)為進(jìn)行性加重的肌無力、肌萎縮和肌束顫動(dòng)等。有數(shù)據(jù)顯示，目前國內(nèi)有超過4萬例漸凍癥患者，市場需求巨大。
 

　　據(jù)悉，因漸凍癥病因極難確認(rèn)，研發(fā)藥物難度較大，過去藥企在該領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)度緩慢，進(jìn)展也較小。但近年來，隨著科學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展，部分藥企開始針對(duì)該領(lǐng)域積極開發(fā)，目前已迎來越來越多新進(jìn)展。
 

　　近日，福貝生物開發(fā)的1類新藥4B02-01注射液獲批臨床，用于治療漸凍癥。該藥通過特異性激活TrkB受體信號(hào)通路，起到神經(jīng)保護(hù)和修復(fù)作用，有望為漸凍癥患者提供新治療選擇。
 

　　據(jù)了解，4B02-01是福貝生物一款進(jìn)入臨床研究階段的ALS創(chuàng)新藥，將憑借獨(dú)特的TrkB功能激活機(jī)制，與已進(jìn)入臨床的CSF1R抑制劑4B71-01(抑制神經(jīng)炎癥)和AI輔助開發(fā)的4B06-01(調(diào)節(jié)神經(jīng)傳導(dǎo))形成協(xié)同互補(bǔ)，為攻克漸凍癥這一醫(yī)學(xué)難題提供更多可能性。
 

　　福貝生物專注于開發(fā)針對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)重大未滿足臨床需求的原創(chuàng)新藥，近年來其在ALS適應(yīng)癥領(lǐng)域進(jìn)行了重點(diǎn)布局，除了4B02-01，還有不少新收獲。如在2024年2月，福貝生物與英矽智能共同參與的FB1006項(xiàng)目，已順利完成全部64例患者入組。此項(xiàng)目是在北京大學(xué)第三醫(yī)院開展的針對(duì)治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)概念驗(yàn)證試驗(yàn)。
 

　　2022年11月29日，遞交的1類新藥FB-1071獲得CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，俗稱“漸凍人癥”)。公開資料顯示，F(xiàn)B-1071是由安立璽榮開發(fā)的一種全新的集落刺激因子1受體(CSF1R)口服抑制劑，具有全新分子結(jié)構(gòu)的針對(duì)CSF1R靶點(diǎn)的小分子藥物，能抑制神經(jīng)炎癥及其引起的神經(jīng)損傷，減緩病程發(fā)展。2021年初，福貝生物通過合作獲得了該產(chǎn)品在中國大陸、香港、澳門地區(qū)針對(duì)腫瘤以外所有適應(yīng)癥的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化獨(dú)家權(quán)益。
 

　　值得一提的是，除了福貝生物，2025年以來，國內(nèi)藥企在該領(lǐng)域迎來好消息的企業(yè)其實(shí)不在少數(shù)。首先是維泰瑞隆，其研發(fā)的SIR2501片在國內(nèi)獲批臨床，擬開發(fā)治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS，隨后就在北京安貞醫(yī)院獲得倫理批件并啟動(dòng)健康受試者1期臨床試驗(yàn)。2月，復(fù)宏漢霖發(fā)布公告，其自主研發(fā)的小分子偶聯(lián)化學(xué)藥物HLX99被FDA批準(zhǔn)臨床，擬用于治療ALS。同月，萬邦德醫(yī)藥發(fā)布公告，甲鈷胺用于治療ALS獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定……
 

　　總的來說，近年來，中國藥企在ALS藥物研發(fā)領(lǐng)域正不斷取得新突破。這些突破不僅為ALS患者帶來了希望，也展現(xiàn)了中國在罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域的實(shí)力和決心。未來，隨著更多臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，在ALS治療領(lǐng)域，中國藥企將為廣大患者提供更多有效的治療選擇。
 

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