【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】K藥再創(chuàng)突破！6月12日，F(xiàn)DA網(wǎng)站顯示，默沙東的帕博利珠單抗(K藥)獲批新適應(yīng)癥，用于新輔助治療和輔助治療(先聯(lián)合放療±順鉑，3個(gè)周期，后單藥，12個(gè)周期)腫瘤表達(dá)PD-L1CPS≥1的可切除的局部晚期頭頸部鱗狀細(xì)胞癌(HNSCC)。FDA表示，這是HNSCC領(lǐng)域6年來(lái)的頭個(gè)新藥批準(zhǔn)，也是頭個(gè)獲批用于圍手術(shù)期治療局部晚期HNSCC的藥物。
 

　　此次批準(zhǔn)是基于 III 期 KEYNOTE-689 研究的積極結(jié)果。結(jié)果顯示，截至 2024 年 7 月 25 日(第一次中期分析)，中位隨訪 38.3 個(gè)月時(shí)，在全人群中，帕博利珠單抗組患者的中位無(wú)事件生存期(EFS)為 51.8 個(gè)月，對(duì)照組為 30.4 個(gè)月，數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(HR=0.73 (95% CI: 0.58, 0.92)，P=0.00411)。?
 

　　頭頸部鱗狀細(xì)胞癌是頭頸部惡性腫瘤中常見(jiàn)的病理類(lèi)型，約占 90% 左右。在過(guò)去，HNSCC 患者的治療選擇有限，傳統(tǒng)治療手段的局限性，使得 HNSCC 患者急需更為有效的治療方案，創(chuàng)新藥的研發(fā)迫在眉睫。
 

　　K 藥作為一款抗 PD - 1 單抗，自問(wèn)世以來(lái)便在多個(gè)瘤種的治療中展現(xiàn)出療效，在 HNSCC 領(lǐng)域亦不例外。早在 2020 年 12 月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)就批準(zhǔn) K 藥用于 PD-L1 CPS≥20 的轉(zhuǎn)移性或不可切除的復(fù)發(fā)性 HNSCC 患者的治療 。而在 2025 年 1 月 13 日，NMPA 再次批準(zhǔn) K 藥用于一線治療 PD-L1 陽(yáng)性(CPS≥1)的轉(zhuǎn)移性或不可切除的復(fù)發(fā)性 HNSCC 患者，降低了對(duì)患者 PD-L1 表達(dá)情況的要求，讓更多患者有機(jī)會(huì)受益 。此次 FDA 批準(zhǔn) K 藥用于局部晚期 HNSCC 的圍手術(shù)期治療，更是基于堅(jiān)實(shí)的臨床研究數(shù)據(jù)。
 

　　除了 K 藥，眾多科研人員和藥企也在積極探索其他針對(duì) HNSCC 的創(chuàng)新藥物。如2024 年 7 月 23 日，F(xiàn)DA 授予 Ozuriftamab Vedotin(CAB - ROR2 - ADC；BA3021)快速通道資格，用于治療在接受鉑類(lèi)化療和 PD - L1 抑制劑治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性 HNSCC 患者 。這款藥物采用的 CAB 技術(shù)，即有條件活性的生物制劑技術(shù)，可使抗體在腫瘤微環(huán)境中被激活，攻擊腫瘤細(xì)胞，而在離開(kāi)腫瘤微環(huán)境時(shí)失活，減少對(duì)正常組織的損傷，提高了療效毒性比。同時(shí)，其靶點(diǎn) ROR2 在多種實(shí)體瘤中廣泛表達(dá)，與腫瘤的進(jìn)展密切相關(guān)。目前正在進(jìn)行的 2 期 BA3021 - 002 試驗(yàn)初步結(jié)果表明，Ozuriftamab Vedotin 在難治性 HNSCC 患者中具有臨床活性，且安全性可控 。這一藥物的研發(fā)進(jìn)展，為 HNSCC 患者在經(jīng)現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后提供了新的潛在治療選擇。
 

　　不過(guò)，數(shù)據(jù)顯示，目前，全球僅 5 款靶向藥物獲批用于治療 HNSCC，包括帕博利珠單抗、納武利尤單抗、cetuximab saratolacan、西妥昔單抗和菲諾利單抗。其中，納武利尤單抗可用于單藥二線治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性 HNSCC，cetuximab saratolacan 可用于單藥治療不可切除的局部晚期或復(fù)發(fā)性 HNSCC，西妥昔單抗可用于聯(lián)合含鉑化療一線治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性 HNSCC 以及聯(lián)合放療治療局部晚期 HNSCC，菲諾利單抗可用于聯(lián)合含鉑化療一線治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性 HNSCC。?
 

　　默沙東 K 藥在 HNSCC 圍手術(shù)期治療的獲批，是該領(lǐng)域創(chuàng)新藥發(fā)展的重要里程碑，為患者帶來(lái)了新的治療選擇和生存希望。同時(shí)，眾多在研創(chuàng)新藥也展現(xiàn)出巨大潛力。在未來(lái)，我們期待科研人員和藥企能夠攻堅(jiān)克難，不斷推動(dòng) HNSCC 創(chuàng)新藥研發(fā)取得更多突破，讓更多患者受益于先進(jìn)的醫(yī)療技術(shù)，戰(zhàn)勝這一頑疾。
 

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