【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近期，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)創(chuàng)新口服單藥療法——鹽酸伊普可泮膠囊，在上海、廣東等多地開(kāi)出頭張?zhí)幏剑@標(biāo)志著該款控制血管內(nèi)外溶血的創(chuàng)新口服治療藥物在這些地區(qū)實(shí)現(xiàn)供藥。
 

　　據(jù)悉，PNH是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見(jiàn)疾病，患者需要終身維持用藥來(lái)控制溶血。作為一種慢性、多系統(tǒng)、進(jìn)行性的血液系統(tǒng)疾病，PNH對(duì)患者的傷害是終身的，可能造成一系列威脅生命的并發(fā)癥。業(yè)內(nèi)人士指出，除了貧血、溶血、骨髓造血功能衰竭等典型的臨床癥狀，患者也面臨著數(shù)倍于常人的血栓和慢性腎病風(fēng)險(xiǎn)，部分患者還會(huì)出現(xiàn)如肺動(dòng)脈高壓、腎功能不全甚至衰竭等嚴(yán)重的并發(fā)癥。
 

　　國(guó)對(duì)于PNH的認(rèn)知起步較晚，目前使用較為廣泛的治療方式為糖皮質(zhì)激素、輸血、鐵劑、對(duì)癥治療、骨髓移植等，整體治療效果并不理想。雖然近年來(lái)抗補(bǔ)體C5療法的出現(xiàn)使患者的血管內(nèi)溶血得到控制，但其無(wú)法有效抑制血管外溶血，部分患者在接受治療后，仍然殘留貧血、疲乏和輸血依賴。一旦補(bǔ)體抑制劑供給不足，患者也可能面臨突破性溶血的風(fēng)險(xiǎn)。因此，患者需要終身、頻繁地到醫(yī)療機(jī)構(gòu)注射治療，正常生活大受影響。如何進(jìn)一步提升PNH的治療結(jié)局和管理模式仍是臨床亟需滿足的需求之一。
 

　　鹽酸伊普可泮膠囊是特異性補(bǔ)體B因子口服抑制劑，作用于免疫系統(tǒng)的補(bǔ)體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)和血管外溶血，彌補(bǔ)抗補(bǔ)體C5療法的缺陷。該藥于今年4月在中國(guó)獲批用于治療既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的成人患者。
 

　　據(jù)悉，鹽酸伊普可泮膠囊在中國(guó)獲批是基于一項(xiàng)關(guān)鍵性三期APPOINT-PNH全球以及中國(guó)亞組臨床研究的結(jié)果(中國(guó)入組50%受試者)。該研究證實(shí)鹽酸伊普可泮膠囊在既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的成人PNH患者中的療效、安全性和耐受性，在接受治療24周后，大多數(shù)患者的血紅蛋白水平達(dá)到12g/dL或以上，幾乎所有患者實(shí)現(xiàn)避免輸血，患者報(bào)告的疲勞也有所改善。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，該藥與遠(yuǎn)端補(bǔ)體抑制劑不同，作用于免疫系統(tǒng)的補(bǔ)體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內(nèi)和血管外溶血，彌補(bǔ)了現(xiàn)有抗補(bǔ)體C5療法的缺陷，開(kāi)創(chuàng)PNH靶向治療的全新時(shí)代。此外，作為PNH口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊對(duì)于提升患者依從性、改善患者生活質(zhì)量具有重要意義。
 

　　根據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，PNH患者大多為20歲至40歲的青壯年人群，出現(xiàn)PNH相關(guān)癥狀的中位年齡僅25歲，他們往往處于事業(yè)上升期，是家庭的頂梁柱。只因患上PNH，他們的生活、經(jīng)濟(jì)、社會(huì)關(guān)系都會(huì)受到嚴(yán)重沖擊，甚至失業(yè)，令人非常痛心。鹽酸伊普可泮膠囊的上市將為解決這一疾病提供了新的方式。
 

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