【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】7月11日，國家醫(yī)保局對國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作相關(guān)問題進行解讀。新的數(shù)據(jù)顯示，自2018年國家醫(yī)保局成立以來，累計有700余種救急救命的好藥、創(chuàng)新藥等進入國家醫(yī)保藥品目錄，包括通過談判新增的446個藥品，其中大部分為近年來新上市、臨床價值高的藥品。目前國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)西藥和中成藥數(shù)量增加至3088種。
 

　　國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整后的一大亮點是，新藥好藥不斷進醫(yī)保，涉及腫瘤、慢性病、罕見病等治療領(lǐng)域，進一步滿足患者的治療需求，減輕費用負擔。
 

　　例如，2020年，醫(yī)保目錄新增替雷利珠單抗、侖伐替尼等17種抗癌藥。其中，百濟神州的PD-(L)1單抗藥物替雷利珠單抗于2020年成功進入2020版國家醫(yī)保目錄，降幅達80%。目前，替雷利珠單抗在小細胞肺癌、食管鱗狀細胞癌、肝細胞癌、霍奇金淋巴瘤等領(lǐng)域11大適應(yīng)證已進入醫(yī)保目錄。
 

　　2021年，醫(yī)保目錄新增治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的重要藥品諾西那生鈉注射液。該藥經(jīng)8輪商議，從70萬一針的天價藥降價95%至每支3.3萬元，給人留下深刻印象，也引起了社會的廣泛關(guān)注。
 

　　2023年的醫(yī)保目錄調(diào)整覆蓋了16個罕見病病種，包括戈謝病、重癥肌無力等罕見病用藥均被納入目錄，這些都是多年未得到解決、社會影響力較大的疾病治療藥物，納入目錄后意義重大。
 

　　其中，戈謝病是罕見病領(lǐng)域被稱之為“超罕”的疾病種類，目前中國已確診的戈謝病患者約不到500人。該疾病已于2018年被納入中國《第一批罕見病目錄》。現(xiàn)中國獲批戈謝病適應(yīng)癥的特異性療法藥物包括基于底物減少療法(SRT)的艾格司他及基于酶替代療法(ERT)的伊米苷酶及維拉苷酶α，都未列入目錄。凱萊天成醫(yī)藥的酒石酸艾格司他膠囊成功經(jīng)過談判進入2023年醫(yī)保目錄，醫(yī)保支付標準為381.00元(84mg/粒(按 C23H36N2O4計)) ，該藥限經(jīng)CYP2D6基因型檢測為弱代謝型 (PMs)、中間代謝型(IMs)或快代謝型 (EMs)的I型戈謝病(GD1)成年患者。
 

　　另一款罕見病創(chuàng)新藥FcRn拮抗劑艾加莫德α注射液(簡稱“艾加莫德”)也被納入2023年國家醫(yī)保藥品目錄。該藥用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。全身型重癥肌無力是一種神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，亦被納入《第一批罕見病目錄》。目前我國約有17萬全身型重癥肌無力患者。
 

　　值得一提的是，艾加莫德從2023年6月獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時間，這充分體現(xiàn)了國家對臨床上存在巨大未滿足需求的罕見病新藥給予的更大力度的支持。隨著罕見病目錄擴容，將滿足相關(guān)罕見病患者的需求，同時也有利于進一步激發(fā)罕見病新藥研發(fā)、上市的積極性。
 

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