【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。近年來(lái)，我國(guó)藥企對(duì)于罕見(jiàn)病藥的研發(fā)熱情正持續(xù)增長(zhǎng)，成果也隨之開(kāi)始不斷顯現(xiàn)，現(xiàn)越來(lái)越多產(chǎn)品已被FDA授予孤兒藥資格。
 

　　3月19日，上海復(fù)宏漢霖生物技術(shù)股份有限公司宣布，其創(chuàng)新的抗HER2單克隆抗體(mAb)HLX22用于治療胃癌，已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格(ODD)。
 

　　HLX22為復(fù)星醫(yī)藥自AbClon,Inc.許可引進(jìn)、并后續(xù)自主研發(fā)的新型靶向HER2的單克隆抗體，擬用于胃癌和乳腺癌等實(shí)體瘤的治療。根據(jù)IQVIA MIDAS數(shù)據(jù)顯示，2024年，靶向HER2的單抗產(chǎn)品于全球范圍內(nèi)的銷(xiāo)售額約為90.29億美元。此次HLX22獲得孤兒藥資格，將有利于在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化。
 

　　孤兒藥認(rèn)定是FDA對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物(包括生物制品)授予的一種資格認(rèn)定。獲得孤兒藥資格后，研發(fā)公司有資格享受多種激勵(lì)政策。今年以來(lái)，國(guó)內(nèi)還有有多家藥企宣布產(chǎn)品獲得獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　如2月26日，華東醫(yī)藥發(fā)布消息稱(chēng)，其全資子公司杭州中美華東制藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“中美華東”)自主研發(fā)的ADC創(chuàng)新藥注射用HDM2005的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)適應(yīng)癥獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)。
 

　　該藥是中美華東自主研發(fā)并擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類(lèi)生物新藥，也是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。
 

　　2月17日，萬(wàn)邦德發(fā)布公告，全資子公司萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)有限公司于2025年2月13日收到美國(guó)FDA的認(rèn)定函，甲鈷胺用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，也稱(chēng)漸凍癥)獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。甲鈷胺是一種維生素B12類(lèi)似物，也是一種無(wú)需生物轉(zhuǎn)化就能穿過(guò)血腦屏障的維生素B12。它可以有效地通過(guò)體循環(huán)運(yùn)輸并儲(chǔ)存在肝臟中，但主要被腦細(xì)胞，優(yōu)先是神經(jīng)元利用。
 

　　業(yè)內(nèi)認(rèn)為，國(guó)產(chǎn)孤兒藥不斷獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，意味著中國(guó)藥企罕見(jiàn)病藥物研發(fā)已漸入佳境。近年來(lái)，罕見(jiàn)病已成為國(guó)家政策、診療體系和社會(huì)關(guān)注的焦點(diǎn)。我國(guó)為了提升我國(guó)罕見(jiàn)病患者的用藥可及性和保障水平，已經(jīng)出臺(tái)了多項(xiàng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的支持政策，并還在積極將罕見(jiàn)病治療藥物納入醫(yī)保目錄。在此背景下，國(guó)內(nèi)藥企對(duì)罕見(jiàn)病藥研發(fā)熱情日漸增長(zhǎng)，研發(fā)能力也開(kāi)始持續(xù)提升。
 

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，2024年國(guó)家共批準(zhǔn)29款罕見(jiàn)病藥物上市，其中13款通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序得以加快上市。有14款出自中國(guó)藥企，涉及肝豆?fàn)詈俗冃缘?2種罕見(jiàn)病。值得一提的是，目前國(guó)內(nèi)還約有210條罕見(jiàn)病藥物管線(xiàn)正處于臨床試驗(yàn)階段，其中約38%已處于三期臨床，涵蓋全身型重癥肌無(wú)力、帕金森病(含青年型、早發(fā)型)、免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。
 

　　未來(lái)，隨著我國(guó)研發(fā)的罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)不斷推進(jìn)，新藥的上市時(shí)間將縮短，更多新藥將上市惠及廣大患者。
 

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