【制藥網(wǎng) 市場分析】在腫瘤治療領(lǐng)域，尋找高效且特異性的治療靶點始終是醫(yī)藥研發(fā)的核心方向。近年來，GPC3(磷脂酰肌醇蛋白聚糖3)靶點憑借其特別的生物學(xué)特性，成為抗癌藥物研發(fā)的熱門賽道之一。GPC3作為一種蛋白，在肝細(xì)胞癌(HCC)患者群體中表現(xiàn)出非常高的特異性——約70%到80%的患者腫瘤細(xì)胞表面存在大量GPC3表達(dá)，而在正常肝臟組織中很少表達(dá)，甚至在其他肝臟疾病中也鮮少出現(xiàn)。這種明顯的差異，使得靶向GPC3成為攻克肝癌的關(guān)鍵突破口，吸引了全球藥企的目光。
 

　　在2025年的AACR和ASCO年會上，GPC3靶點相關(guān)研究成果成為焦點。國際制藥頭部賽諾菲與阿斯利康先發(fā)力，展現(xiàn)出強大的研發(fā)實力。其中，賽諾菲的SAR444200(納米抗體T細(xì)胞接合器)在臨床研究中取得亮眼數(shù)據(jù)，部分患者使用后甲胎蛋白明顯下降，且病情得以長期穩(wěn)定控制。這一成果不僅為肝癌患者帶來新的希望。阿斯利康則另辟蹊徑，推出AZD9793(CD8導(dǎo)向T細(xì)胞銜接器)，該藥物巧妙地通過優(yōu)先激活CD8+T細(xì)胞，增強抗腫瘤活性，同時有效降低細(xì)胞因子釋放風(fēng)險，其頭次人體試驗已順利啟動，有望在肝癌治療領(lǐng)域開辟新的路徑。
 

　　在GPC3靶點的研發(fā)賽道上，不止賽諾菲、阿斯利康，國內(nèi)大批創(chuàng)新藥企如百濟(jì)神州、科濟(jì)藥業(yè)、樂普生物、智康弘義等也下場競速。其中，百濟(jì)神州依托其成熟的研發(fā)體系，對 GPC3 靶向藥物進(jìn)行深入探索。2024年7月5日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站公示，百濟(jì)神州1類新藥注射用BGB-B2033獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤。這是一款靶向GPC3 x 4-1BB雙特異性抗體，是百濟(jì)神州在消化道腫瘤領(lǐng)域布局的新分子實體。
 

　　科濟(jì)藥業(yè)的GPC3 CAR-T療法在肝細(xì)胞癌治療領(lǐng)域成果明顯。2023年10月，科濟(jì)藥業(yè)公布其自主研發(fā)的靶向GPC3的CAR-T細(xì)胞治療晚期肝細(xì)胞癌的兩例患者實現(xiàn)了7年以上無病生存。其CT011在2024年1月獲批臨床，擬用于治療手術(shù)切除后出現(xiàn)復(fù)發(fā)風(fēng)險的GPC3陽性的IIIa期肝細(xì)胞癌患者，為特定分期肝癌患者預(yù)防術(shù)后復(fù)發(fā)帶來新希望。
 

　　然而，從“熱門靶點”邁向“臨床突破”的道路布滿荊棘。盡管GPC3靶點前景廣闊，但目前尚無一款相關(guān)藥物成功獲批上市。該靶點成藥面臨著諸多技術(shù)與臨床挑戰(zhàn)：一方面，如何精準(zhǔn)設(shè)計藥物，使其既能高效結(jié)合GPC3，又能避免脫靶效應(yīng)，引發(fā)不良反應(yīng)；另一方面，在臨床試驗中，如何提高藥物對不同患者群體的有效性，解決腫瘤異質(zhì)性帶來的難題，都是擺在藥企面前的現(xiàn)實考驗。此外，隨著越來越多企業(yè)的涌入，未來市場競爭也將愈發(fā)激烈，如何在研發(fā)效率、成本控制與產(chǎn)品質(zhì)量之間找到平衡，同樣至關(guān)重要。
 

　　總的來看，GPC3靶點的研發(fā)賽道已然風(fēng)起云涌，賽諾菲、阿斯利康等國際藥企與國內(nèi)大批創(chuàng)新藥企同臺競技，共同推動著這一領(lǐng)域的技術(shù)革新。雖然目前尚未有藥物成功上市，但眾多企業(yè)的積極探索與持續(xù)投入，讓業(yè)內(nèi)對GPC3靶點的未來充滿期待。
 

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