【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)梳理，截至6月30日，2024年上半年有20種罕見病新藥獲批上市，包括鹽酸曲恩汀片、二氮嗪口服混懸液、可伐利單抗、醋酸鋅片、替度格魯肽、舒索凝血素a、佩索利單抗注射液、妥拉美替尼、地舒單抗-TK006、醋酸蘭瑞肽緩釋注射液、重組人血小板生成素注射液、伯瑞替尼、鹽酸伊普可泮膠囊、地舒單抗-QL1206、醋酸氟氫可的松片、地舒單抗注射液、人凝血酶原復(fù)合物、鹽酸替洛利生片、氯苯唑酸葡胺軟膠囊、托珠單抗注射液。
 

　　博銳生物的托珠單抗注射液于今年6月28日獲批上市，用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎(RA)、全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(sJIA)、細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)。資料顯示，托珠單抗是一種靶向白介素6(IL-6)受體的重組人源化單克隆抗體，可特異性地結(jié)合可溶性及膜結(jié)合的IL-6受體，并抑制由IL-6受體介導(dǎo)的信號轉(zhuǎn)導(dǎo)。
 

　　氯苯唑酸葡胺軟膠囊可用于治療成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR-PN)I期癥狀患者，并可有效延緩周圍神經(jīng)功能損害，于今年6月獲批的企業(yè)包括齊魯制藥和正大天晴。
 

　　5月27日，中國國家藥監(jiān)局(NMPA)網(wǎng)站公示，由瑯鈺集團(tuán)旗下子公司瑯鏵醫(yī)藥和Bioprojet公司共同申報的鹽酸替洛利生片新適應(yīng)癥上市申請獲得批準(zhǔn)。替洛利生是?種選擇性組胺H3受體反向激動劑，本次獲批的適應(yīng)癥為：治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。
 

　　人凝血酶原復(fù)合物是以健康人血漿為原料，采用凝膠吸附、超濾等先進(jìn)工藝技術(shù)分離提純，并經(jīng)S/D法和干熱法兩步不同機理的病毒滅活工藝處理，凍干制成的富含凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ的濃縮制劑。臨床上主要用于治療先天性和獲得性凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏癥(單獨或聯(lián)合缺乏)包括：1.凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏癥，包括血友病B;2.抗凝劑過量、維生素K缺乏癥;3.因肝臟疾病導(dǎo)致的凝血機制紊亂，肝臟疾病導(dǎo)致的出血患者需要糾正凝血功能障礙時;4.各種原因所致的凝血酶原時間延長而擬做外科手術(shù)患者;但對凝血因子Ⅴ缺乏者可能無效;5.治療已產(chǎn)生因子Ⅷ抑制物的血友病A患者的出血癥狀;6.逆轉(zhuǎn)香豆素類抗凝劑誘導(dǎo)的出血。5月，衛(wèi)光生物的人凝血酶原復(fù)合物獲批上市。
 

　　4月30日，國家藥監(jiān)局網(wǎng)顯示，齊魯制藥靶向抗腫瘤藥物魯達(dá)欣®(地舒單抗注射液)正式獲得上市許可批準(zhǔn)，用于治療不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤，包括成人和骨骼發(fā)育成熟(定義為至少1處成熟長骨且體重≥45kg)的青少年患者。
 

　　醋酸氟氫可的松片(fludrocortisone acetate)由愛施健研發(fā)生產(chǎn)，這是一款腎上腺皮質(zhì)激素類藥物，具備抗炎、抗過敏等多種功效。它能有效抑制結(jié)締組織的增生，降低毛細(xì)血管和細(xì)胞膜的通透性，減少炎性滲出，并抑制組胺及其他炎癥介質(zhì)的形成和釋放。
 

　　地舒單抗-QL1206用于治療不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功的障礙的骨巨細(xì)胞瘤(GCTB)，包括成人和骨骼發(fā)育成熟(定義為至少1處成熟長骨且體重≥45kg)的青少年患者。4月30日，齊魯制藥開發(fā)的地舒單抗注射液120mg(魯達(dá)欣®)正式獲得上市許可批準(zhǔn)。
 

　　4月26日，諾華的罕見病創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊于獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，此次國內(nèi)獲批的適應(yīng)癥為用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成人患者。
 

　　由北京市神經(jīng)外科研究所與北京鞍石生物科技有限公司共同開發(fā)的伯瑞替尼腸溶膠囊用于治療腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。沈陽三生制藥有限責(zé)任公司獲批上市的重組人血小板生成素注射液，適應(yīng)癥為用于治療兒童或青少年的持續(xù)性或慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)。
 

　　此外，于4月3日獲批上市的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液適用于胃腸胰神經(jīng)分泌瘤；4月3日獲批上市的地舒單抗-TK006適用于骨巨細(xì)胞瘤；3月15日獲批的妥拉美替尼適用于黑色素瘤；3月6日獲批的佩索利單抗注射液適用于泛發(fā)性膿皰型銀屑病；2月23日獲批的舒索凝血素a適用于獲得性血友病A；2月23日獲批的替度格魯肽適用于短腸綜合征；2月19日獲批的醋酸鋅片適用于肝豆?fàn)詈俗冃裕?月7日獲批的可伐利單抗適用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥；1月16日獲批的二氮嗪口服混懸液適用于先天性高胰島素性低血糖血癥；1月5日獲批的鹽酸曲恩汀片適用于肝豆?fàn)詈俗冃浴?br /> 

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