【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】在近日舉辦的第 11 屆歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(EAN)年會上，馴鹿生物支持的靶向 BCMA CAR-T 細(xì)胞療法伊基奧侖賽注射液治療多發(fā)性硬化癥(MS)的研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)，以線上口頭報告形式展示了新研究數(shù)據(jù)。
 

　　多發(fā)性硬化癥是一種免疫介導(dǎo)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性炎性脫髓鞘性疾病，可累及腦室周圍、近皮質(zhì)、視神經(jīng)、脊髓、腦干和小腦等多個部位。其病因及發(fā)病機制尚不明確，可能與病毒感染、遺傳因素、環(huán)境因素有關(guān)?；颊吲R床表現(xiàn)多樣，常見癥狀包括肢體無力、感覺異常、視力下降、復(fù)視等，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。目前，MS 的治療面臨諸多挑戰(zhàn)，尤其是進(jìn)展型 MS，患者往往對現(xiàn)有治療手段反應(yīng)不佳，亟需新的治療方法。?
 

　　伊基奧侖賽注射液(Eque-cel)是一種針對 B 細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的 CAR-T 細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體 T 細(xì)胞，CAR 包含全人源 scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB 共刺激分子和 CD3ζ 激活結(jié)構(gòu)域。基于嚴(yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，伊基奧侖賽注射液具有快速和強勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解。此前，伊基奧侖賽注射液已獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)成人患者，其在自身免疫性疾病領(lǐng)域的探索也備受關(guān)注。?
 

　　本次報告基于一項研究者發(fā)起的評估輸注伊基奧侖賽注射液治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥(MS)的療效和安全性的探索性臨床研究(NCT04561557)結(jié)果。截至 2024 年 12 月 31 日，研究納入了 3 例重度進(jìn)展型 MS 患者(2 例繼發(fā)進(jìn)展型，1 例原發(fā)進(jìn)展型)，基線 EDSS 評分(擴展殘疾狀態(tài)量表)達(dá) 6-7 分，且既往生物制劑治療失敗。接受單次伊基奧侖賽注射液輸注(1.0×10^6 細(xì)胞 / 千克)后，患者表現(xiàn)出快速且持續(xù)的臨床改善。末次隨訪時所有患者 EDSS 評分較基線均顯著改善；上肢靈活性(九孔柱測試)和下肢行走能力(25 英尺步行測試)明顯提升。此外，在生物標(biāo)志物轉(zhuǎn)陰上，腦脊液寡克隆帶(OCBs)完全消失；K 游離輕鏈水平顯著下降。影像學(xué)穩(wěn)定上，MRI 復(fù)查未發(fā)現(xiàn)新發(fā)或擴大的釓增強 T1 病灶及 T2 高信號病灶。
 

　　相關(guān)人士表示，本次研究數(shù)據(jù)令人鼓舞，伊基奧侖賽注射液在治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥方面展現(xiàn)出了巨大的潛力。它不僅改善了患者的軀體功能，還使關(guān)鍵的生物標(biāo)志物轉(zhuǎn)陰，這為 MS 患者帶來了新的希望。
 

　　資料顯示，馴鹿生物作為一家致力于細(xì)胞和抗體創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，一直以來積極推動伊基奧侖賽注射液在多種疾病領(lǐng)域的研究。公司現(xiàn)有 10 余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，除了在多發(fā)性骨髓瘤和 MS 領(lǐng)域取得進(jìn)展外，針對淋巴瘤的雙靶點(CD19/CD22)產(chǎn)品 CT120 即將進(jìn)入 II 期臨床，靶向 GPRC5D 用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品 IASO118 已在中國獲得 IND 許可，全人源靶向 CD19 抗體產(chǎn)品 IASO-782 也已在中國和美國獲得治療多個自身免疫性疾病的 IND 許可。?
 

　　此次伊基奧侖賽注射液治療 MS 的研究成果亮相 EAN 年會，為全球 MS 治療領(lǐng)域注入了新的活力。隨著研究的不斷深入和拓展，相信伊基奧侖賽注射液有望為更多難治性自身免疫性疾病患者提供有效的治療選擇，改變自免疾病的治療格局。
 

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