【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】日前，艾伯維(AbbVie)宣布全力進(jìn)軍 in vivo CAR-T 市場，將斥資 21億美元現(xiàn)金收購 Capstan Therapeutics，以期將一款處于1期臨床實(shí)驗(yàn)階段的自身免疫疾病候選in vivo CAR-T細(xì)胞療法(CPTX2309)納入其研發(fā)管線。
 

　　資料顯示，Capstan Therapeutics公司致力于將in vivo CAR-T技術(shù)應(yīng)用于癌癥、自身免疫疾病及纖維化疾病的治療。該公司的核心平臺技術(shù)涉及一種專有的靶向脂質(zhì)納米顆粒(tLNP)遞送載體，它由與重組蛋白結(jié)合劑(例如單克隆抗體)偶聯(lián)的tLNP組成，從而實(shí)現(xiàn)對特定細(xì)胞類型的選擇性優(yōu)先靶向，旨在遞送治療性RNA(包括mRNA或基因編輯工具)，能夠在體內(nèi)對特定細(xì)胞類型進(jìn)行重編程。此前，公司已累積獲得來自多家制藥頭部及風(fēng)投機(jī)構(gòu)的3.4億美元融資，足以見得其技術(shù)潛力備受認(rèn)可。?
 

　　Capstan的核心資產(chǎn)CPTX2309是一款處于1期臨床試驗(yàn)階段的in vivo CAR-T細(xì)胞療法，用于治療自身免疫疾病。該療法使用靶向CD8的tLNP，將編碼CD19CAR的mRNA靶向遞送到CD8+T細(xì)胞，從而在體內(nèi)有效構(gòu)建CAR-T細(xì)胞。這些生成的CAR-T細(xì)胞可清除自身反應(yīng)性B細(xì)胞和正常B細(xì)胞，基于該方法生成的CAR-T細(xì)胞只會在體內(nèi)短暫存在數(shù)天時(shí)間，之后血液和組織會在數(shù)天至數(shù)周內(nèi)重新生成健康的B細(xì)胞，從而實(shí)現(xiàn)免疫系統(tǒng)的"重置"，實(shí)現(xiàn)對B細(xì)胞誘導(dǎo)的自身免疫疾病的治療。
 

　　從市場前景來看，in vivo CAR-T市場潛力巨大。傳統(tǒng)的CAR-T療法雖然在癌癥治療領(lǐng)域取得了顯著成效，但其復(fù)雜的生產(chǎn)過程、高昂的成本以及較長的治療周期，限制了其廣泛應(yīng)用。而in vivo CAR-T技術(shù)通過基因遞送技術(shù)直接在患者體內(nèi)“改造”T細(xì)胞，無需體外分離、擴(kuò)增和回輸，將治療流程從數(shù)周壓縮至數(shù)天，成本也有望大幅下降，這為更多患者帶來了希望。并且，in vivo CAR-T技術(shù)的應(yīng)用領(lǐng)域不僅僅局限于癌癥治療，在自身免疫疾病、纖維化疾病等領(lǐng)域也展現(xiàn)出了巨大的潛力。以自身免疫疾病為例，隨著生活環(huán)境和生活方式的改變，自身免疫疾病的發(fā)病率呈上升趨勢，對新的有效治療手段需求迫切，in vivo CAR-T療法有望滿足這一市場的需求。
 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全球有超過20款in vivo CAR-T管線處于臨床前或臨床早期，這一蓬勃發(fā)展的態(tài)勢預(yù)示著該市場未來廣闊的發(fā)展空間。?
 

　　除了艾伯維之外，眾多跨國藥企也在積極布局in vivo CAR-T領(lǐng)域。例如，阿斯利康在今年3月豪擲70億元收購體內(nèi)細(xì)胞療法公司EsoBiotec，后者的核心技術(shù)同樣聚焦于體內(nèi)CAR-T療法，其產(chǎn)品有望為癌癥患者帶來全新的治療選擇。賽諾菲也曾披露公司有三個(gè)體內(nèi)CAR-T項(xiàng)目處于臨床前開發(fā)階段，并在2024年1月宣布與Umoja就開發(fā)體內(nèi)CAR-T療法達(dá)成潛在總額14.4億美元的合作。安斯泰來在2月宣布與Kelonia達(dá)成合作以開發(fā)體內(nèi)CAR-T，通過整合雙方的技術(shù)和資源，期望在這一新興領(lǐng)域占據(jù)一席之地。這些跨國藥企的積極行動(dòng)，充分顯示了in vivo CAR-T市場的吸引力和發(fā)展?jié)摿Α?
 

　　國內(nèi)藥企也不甘落后，在in vivo CAR-T領(lǐng)域加速布局。云頂新耀憑借前瞻布局，成功躋身全球體內(nèi)CAR-T研發(fā)隊(duì)伍前面，其技術(shù)已經(jīng)完成人源化小鼠及靈長類動(dòng)物驗(yàn)證，預(yù)計(jì)將在下半年啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，進(jìn)度與Capstan幾乎同步?？茲?jì)藥業(yè)也在積極探索相關(guān)技術(shù)，致力于為國內(nèi)患者提供更先進(jìn)的治療方案。此外，濟(jì)因生物、遠(yuǎn)泰生物、先博生物、博生吉等多家國內(nèi)企業(yè)也紛紛投身于這一領(lǐng)域，各自發(fā)揮自身優(yōu)勢，推動(dòng)in vivo CAR-T技術(shù)在國內(nèi)的發(fā)展。?
 

　　隨著眾多藥企的積極投入和技術(shù)的不斷突破，in vivo CAR-T療法有望在未來重塑癌癥、自身免疫疾病等領(lǐng)域的治療格局，為更多患者帶來福音。但同時(shí)，該領(lǐng)域在技術(shù)轉(zhuǎn)化、臨床試驗(yàn)、成本控制等方面仍面臨諸多挑戰(zhàn)，需要行業(yè)各方共同努力，推動(dòng)這一創(chuàng)新療法走向成熟。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。